Alzheimer ilacı donanemab (ticari adı "Kisunla"), Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki yetişkinlerin tedavisinde kullanılmak üzere 2 Temmuz 2024 tarihinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmıştır. Leqembi'den (etken madde: lecanemab) sonra Kisunla, ABD'de Alzheimer hastaları için onaylanan ve özellikle hastalığın ana nedenlerinden biri olan amiloid plakları hedef alan ikinci ilaç konumundadır. Üretici Eli Lilly henüz Avrupa'da ruhsat başvurusunda bulunmamıştır.
Kisunla, Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki yetişkinlerde, yani beyinde amiloid plakların tespit edildiği hafif bilişsel bozukluk (MCI) durumlarında ve hafif Alzheimer demansı olan kişilerde kullanılabilir. Donanemab'ın ABD'de onaylanması bu yöndeki araştırmalar açısından doğru yönde atılmış bir başka adımdır, ancak etken maddenin hastalığı ne tedavi edebileceği ne de durdurabileceği unutulmamalıdır.
Bu nedenle ilaç dışı terapiler gelecekte de Alzheimer hastalarının tedavisinde önemli bir rol oynamaya devam edecektir. Örneğin ergoterapi, hafıza eğitimi veya müzik ve sanat terapisi, kişinin refahını artırmaya ve aynı zamanda zorlayıcı, agresif davranışları hafifletmeye yardımcı olabilmektedir. Bundan hem hastaların kendileri hem de yakınları faydalanmaktadır.
Donanemab nedir?
Donanemab, spesifik olarak Alzheimer hastalığının ana nedenlerinden biri olan amiloid beta plaklarını hedef alan ve böylece hastalardaki zihinsel gerilemeyi yavaşlatmayı amaçlayan monoklonal bir antikordur. Bu antikorun başarısı yapılan çalışmalarla test edilmiştir.
Kisunla, kalıcı olarak değil, sadece belirli bir süre için kullanılması bakımından önceki tedavilerden farklıdır. Beyindeki amiloid plakları parçalandığı anda tedavi sonlandırılmaktadır.
"Lecanemab" adlı benzer bir etken maddeyi barındıran "Leqembi" adlı ilaç ABD’de hali hazırda satıştadır ve şu anda Avrupa Birliği ülkelerinde ruhsatlandırma sürecindedir.
Donanemab nasıl etki eder?
Donanemab, beyinde amiloid plaklar olarak bilinen zararlı protein birikintilerini hedef alan bir antikordur. Aktif bileşen, amiloid beta peptidinin (piroglutamat) özellikle toksik bir formunu algılar ve plakları ortadan kaldırmayı amaçlayan bir bağışıklık reaksiyonunu harekete geçirir.
Amaç, Alzheimer hastalığının erken evrelerindeki kişilerde zihinsel gerilemeyi geciktirmektir. Faz 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 çalışmasında donanemab, plaseboya kıyasla 18 ay sonra bilişsel ve işlevsel gerilemeyi yüzde 35'e kadar geciktirmeyi başarmıştır.
Donanemab'ın yan etkileri var mıdır?
Donanemab beyinde, bazı durumlarda ciddi ve hayati tehdit oluşturabilecek değişikliklere (ARIA) neden olabilir. En yaygın yan etkiler arasında baş ağrısı, infüzyon sırasında veya sonrasında alerjik reaksiyonlar ve potansiyel olarak ciddi beyin ödemi veya kanaması yer almaktadır.
Kisunla Alzheimer hastalığını tedavi edebilir mi?
Hayır. Kisunla Alzheimer'ı ne tedavi edebilir ne de hastalığın ilerlemesini durdurabilir. Amaç bilişsel gerilemeyi geciktirmektir.
Kisunla hangi hastalara yöneliktir?
İlaç, henüz hastalığın erken evrelerinde olan ve sadece hafif bilişsel bozukluğu olan Alzheimer hastaları için geliştirilmiştir. Kisunla'nın uygulanabilmesi için beyinde amiloid plaklarının oluştuğunun kanıtlanması gerekmektedir.
Donanemab mevcut Alzheimer ilaçlarıyla karşılaştırıldığında nasıl bir profil çizmektedir?
Bugüne kadar Avrupa'da kullanılan ve hastalığın temel mekanizmalarına etki eden bir ilaç bulunmamaktadır. Bugüne kadar mevcut olan ilaçlar beyin performansını uyarmakta ve bu nedenle hastalığın ilerlemesini geciktirebilmektedir. Ayrıca depresyon gibi hastalığa eşlik eden semptomları da tedavi edilebilmektedir.
Leqembi gibi Kisunla da amiloid plaklarının ortadan kaldırılmasına odaklanır; ancak Leqembi beta-amiloidin çözünebilir formlarına da bağlanırken, Kisunla özellikle hücreler üzerinde plak şeklinde birikmiş olan bir beta-amiloid formuna bağlanır. Bununla birlikte, Leqembi ve Kisunla'nın sadece hastalığın ilerlemesini yavaşlatabildiğini, ancak durduramadığı veya tedavi edemediği önemle göz önünde bulundurulmalıdır.
Önceki çalışmalar hangi sonuçları göstermiştir ve hangi çalışmalar halen devam etmektedir?
Üretici Eli Lilly, şu anda etken maddeyi farklı çalışma ortamlarına sahip, çeşitli Faz III çalışmalarında test etmektedir. TRAILBLAZER-ALZ 2 isimli çalışmanın sonuçları artık mevcuttur. Çalışmada antikor, erken evre Alzheimer hastalığı olan kişiler üzerinde araştırılmıştır. Sonuçlar, donanemabın zararlı amiloid birikintilerini etkili bir şekilde parçaladığını ve hastaların zihinsel gerilemesini yüzde 35 oranında yavaşlattığını göstermektedir. Çalışmaya yaklaşık 1.700 alzheimer hastası katılmıştır.
Eli Lilly Firması, donanemab'ı çeşitli klinik çalışmalar ile araştırmaya devam etmektedir. Trailbalzer-Alz 3 çalışması, henüz Alzheimer hastalığının herhangi bir belirtisini göstermemiş hastalar üzerinde gerçekleştirilmektedir. Trailbalzer-Alz 5, Çin'de erken Alzheimer hastalığını araştıran önemli bir çalışmadır ve Trailbalzer-Alz 6 ise donanemabın özellikle beyin ödemi ve beyin kanaması gibi yan etkilerini daha derinlemesine incelemeyi amaçlamaktadır.
ABD'deki ruhsatlandırma sürecinin mevcut durumu nedir?
FDA, 2 Temmuz 2024 tarihinde Kisunla'yı erken semptomatik Alzheimer hastalığının tedavisinde kullanılmak üzere onaylamıştır. Bu karar, TRAILBLAZER-ALZ 2 çalışmasının olumlu sonuçlarına dayanmaktadır. Eli Lilly Firması, henüz ilaç için Avrupa'da bir ruhsat başvurusunda bulunmamıştır.
Kisunla'yı satın alabilir miyim veya bir doktor tarafından reçete ettirebilir miyim?
Hayır, ilaç şu anda sadece ABD'de ruhsatlandırılmıştır ve sadece ABD’de yer alan klinik tesislerden temin edilebilir. Kisunla, Avrupa ve Türkiye’de mevcut değildir.
*Tüm bilgiler kapsamlı bir şekilde araştırılmıştır, ancak hiçbir şekilde doğruluğu konusunda garanti verilemez. Şahsımın hiçbir şekilde ilaç şirketi Eli Lilly ile bağlantısı bulunmamaktadır.
תגובות